儿童药市场又出利好政策。近日,国家卫生计生委办公厅、工业和信息化部办公厅、食品药品监管总局办公厅联合印发《首批鼓励研发申报儿童药品清单》(国卫办药政函〔2016〕573号),32个品种涵盖了治疗神经、心血管、内分泌、血液等多个系统的常见疾病。业内人士认为,这份《清单》有助于药企定向研发,儿童药市场进入最好的时期。

儿童药占比不足2%

国家卫计委有关负责人表示,当前,我国儿童健康和用药水平不断提高,基本用药状况逐渐改善。但是,儿童药品适宜剂型规格缺少、企业研发和生产动力不足等问题依然存在。

相关资料显示,国内现有的3500多个药品制剂品种中,儿童专用的只有60种,比例不到2%。“用药靠掰,剂量靠猜”成为儿童用药的一大尴尬。适合儿童服用的悬混液、糖浆剂等剂型也非常稀少,在儿童常用处方药中,剂型主要以注射剂和片剂为主。全国政协委员、北京安贞医院小儿心脏中心主任刘迎龙曾表示,多数儿童用药缺乏儿科临床研究资料,根据国家药品不良反应监测报告显示,我国儿童用药不良反应发生率为12.9%,其中新生儿高达24.4%,而成人只有6.9%。

2014年,经国务院同意,国家卫生计生委等6部门印发《关于保障儿童用药的若干意见》,从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。为进一步落实《意见》要求,国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局等部门组织儿科临床和药学专家,根据临床需求,对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理,制定了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》(以下简称《清单》)。《清单》的制定,将有利于引导儿童药品研发,引导企业合理组织生产,突出儿童适宜剂型、规格的申报审评重点,更好地满足儿科临床用药需求,提升我国儿童用药水平,维护儿童健康权益。

卫计委负责人表示,《清单》的发布,对企业而言,将有助于企业合理调整生产布局,避免研发盲目性;对医疗机构和医务人员而言,将部分缓解巧妇难为无米之炊的困境,改善临床用药不足的现状,逐步满足儿科临床需求,科学把握用药剂量,进一步提升儿童合理用药水平,改进医疗服务质量;对患儿和家长而言,增加适宜剂型和适宜规格能够使儿童服用药品相对更加容易,提升不同年龄阶段的儿童用药依从性或顺应性,大大减少用药风险,促进临床用药安全。

32个品种大多已在国外上市

据悉,《清单》中的药品涵盖治疗神经、心血管、内分泌、血液等多个系统的常见疾病,大多是在国外已经上市,但国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。例如,用于小儿癫痫的氯硝西泮,目前口服制剂仅有片剂,口服溶液的上市将提高儿童患者服用的顺应性;常用急救药物肾上腺素,国内注射剂最小规格是0.5mg,而儿童用量最小可达0.01mg/kg体重,鼓励研发申报0.1mg/ml(1ml)规格将极大地方便儿科临床用药,提高用药剂量准确性,减少浪费,降低用药风险;还有一些药品属于临床长期缺乏的药品,如治疗治疗先天性高胰岛素血症的二氮嗪、治疗婴幼儿痉挛症的促皮质素等。

一直以来,因为研发利润空间小、临床试验难、安全性要求高等问题,儿童药研发被制药企业冷遇。有调查显示,中国6000多家药厂中,专业生产儿童药的企业只有10余家,有儿童用药生产的也不过30家。

国家卫计委有关负责人表示,对《清单》中药品的研发申报将给予政策倾斜。一是对于《清单》药品通过建立申报审评专门通道,对在港澳台地区已使用多年,临床疗效好且使用安全,但未在内地上市的儿童急需药品,探索试点进口使用,研究探索在注册审评进口儿童药品时允许直接引用港澳台地区儿童临床用药数据作为申报依据,加快审评审批。二是通过国家“重大新药创制”科技重大专项、蛋白类生物药和疫苗重大创新发展工程等,整合优势单位协同创新研发,引导和鼓励企业优先研发生产。三是在保障生产供应方面,对相应的儿童用药生产企业进行扶持,推动开展产品升级、生产线技术改造等,保障生产供应。四是在提高临床合理用药方面,将发挥专业机构学术优势,及时总结临床用药经验及安全用药数据,整理形成用药指南并指导临床合理用药,通过建立儿童临床用药综合评价体系和临床数据库,整理分析儿童用药数据并定期开展综合评价。五是落实《国家卫生计生委办公厅关于进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》(国卫办药政函〔2015〕719号)要求,将《清单》药品直接挂网采购,鼓励医疗机构优先使用《清单》药品,各医疗机构要放宽对儿童适宜品种、剂型、规格的配备限制,满足儿科临床需求。

国金证券一份研报显示,我国目前儿童数约为2.26亿,预计随着“全面二孩”政策实施,2018年新生儿数量有望超2000万,这个数字将直接刺激儿童药市场需求,目前600亿儿童药市场有望量价齐升,突破千亿规模。而业内人士认为,利好政策不断出台将吸引着更多制药企业进入儿童药研发领域。资料也显示,药企的反应相当积极,例如主营成人注射剂和化学片剂的誉衡药业,2015年宣布进军儿童大健康领域;儿童专用中成药生产企业广州王老吉药业宣布2016年将全面进军儿童药市场,开发新的儿药品种。